Украинцев, страдающим редким недугом, обеспечат самыми дорогими лекарствами за счет государства

Спинальная мышечная атрофия – редкое генетическое заболевание, приводящее к постепенной атрофии мышц и, в конце концов, к ранней смерти. Она входит в список орфанных (редких) заболеваний, утвержденных Минздравом.

В Украине сегодня более двухсот детей, больных СМА. Взрослых с таким диагнозом практически нет, украинцы с таким заболеванием долго не живут. До недавнего времени эта болезнь во всем мире считалась смертным приговором. Но теперь лекарство от СМА есть.

Вылечить эту болезнь невозможно, ведь ее виновником является дефектный ген. Однако регулярный прием медицинских препаратов не только продлевает жизнь больных, но и значительно улучшает ее качество.

Правда, в 2019 году появился самый эффективный препарат от СМА — Золгенсма, который фактически позволяет починить «сломанный» ген. Для того чтобы ребенок стал здоровым, достаточно одного приема этого препарата. Но здесь есть жесткое возрастное ограничение: после 3 лет этот препарат уже не эффективен. А самая большая преграда – стоимость этого препарата. Она составляет более 2,5 млн долларов. Конечно, для 99% украинских семей такая сумма неподъемна. Им остается надеяться только на благотворителей. Но обычно людям не дается собрать такую сумму, прежде чем ребенку исполнится три года.

Золгенсма не будут покупать за государственные средства. Но закупят другой препарат от СМА – «Рисдиплам». На сегодняшний день один флакон этого лекарства стоит более 250 тысяч гривен. Этот препарат, в отличие от Золгенсма, следует принимать на протяжении всей жизни. Но он дает возможность жить.

«Указанное лекарственное средство будут получать пациенты со СМА, которые будут отвечать критериям включения в программу (возраст, тип болезни и т.п.), в том числе те, которым будет поставлен диагноз по результатам программы расширенного неонатального скрининга», — говорится в сообщении правительства.